Впервые ученые создали эффективный метод доставки CRISPR/Cas — так называемых «генетических ножниц» — в пораженную клетку. Это удалось осуществить с помощью биологических наночастиц. Аналогов этому в мире пока нет.
Заведующий лабораторией генетических технологий в создании лекарственных средств Первого МГМУ им. И. М. Сеченова, кандидат биологических наук Дмитрий Костюшев рассказал о сути инновационного изобретения, а также о том, как и где его можно будет использовать.
За открытие технологии CRISPR/Cas9 (еще ее называют молекулярными ножницами) в 2020 году была вручена Нобелевская премия по химии. Эта уникальная технология позволяет редактировать определенный фрагмент ДНК и исправлять в нем генетические мутации. Однако это открытие до сих пор не нашло практического применения. Так как до сих пор не существовало эффективных методов доставки CRISPR/Cas в клетку. Это стало ключевой преградой на пути разработки новых методов терапии.
Барьер удалось преодолеть ученым Сеченовского Университета. Они создали новые молекулярные инструменты, которые позволяют доставлять CRISPR/Cas к месту назначения в составе наночастиц. По словам Костюшева, данный метод универсален и его можно применять не только при гепатите В. Но и для лечения других инфекционных, а также генетических заболеваний и рака.
Создание всемогущих наночастиц
Работа над созданием всемогущих наночастиц и сегодня продолжается в лаборатории генетических технологий ИМПиТМ им. Е. И. Марциновского Сеченовского Университета. Эта лаборатория была создана в рамках Национального проекта «Наука и университеты» и государственной программы «Приоритет 2030». А само исследование было выполнено при поддержке гранта Российского Научного Фонда.
Ученые, работавшие над совершенствованием методики молекулярных ножниц, сконцентрировались на новых типах биологических наночастиц. Их можно получать из клеток человека. Главным критерием работы именно с этими наночастицами было два фактора. Это их высочайшая биосовместимость с тканями человека и безопасность. Выяснилось, что они имеют идеальные свойства для системной доставки. А именно размер примерно 100 нанометров и отрицательный заряд. Также важной характеристикой биологических наночастиц стала возможность программировать их свойства.
Сначала ученые провели характеризацию наночастиц с помощью физико-химических методов. Затем разработали технологии для регулируемой упаковки Cas-белков в наночастицы. Но для упаковки второй части системы — РНК-проводника (CRISPR) — были необходимы дополнительные исследования. И они были проведены. В результате ученые разработали новый, уникальный подход, основанный на небольших модификациях обоих компонентов. Это позволило провести и упаковку Cas-белка, и соупаковку РНК-проводника. В итоге были созданы четыре генетических технологии для загрузки системы CRISPR/Cas в три вида биологических наночастиц.
Оказалось, что в этом случае наночастицы не только доставляют CRISPR/Cas до целевой мишени. Но и разрезают дефектный участок ДНК, который требуется заменить новым, здоровым. Кроме того, они продемонстрировали выраженную противовирусную активность. При использовании наночастиц в течение пяти суток репликация (размножение) вируса гепатита B снижалась на 90-99%.
Врачи с оптимизмом восприняли новости о завершении разработки нового препарата от гепатита B. Специалисты отмечают, что этот шаг может значительно изменить подход к лечению заболевания, которое затрагивает миллионы людей по всему миру. По словам инфекционистов, новый препарат обещает не только улучшить качество жизни пациентов, но и снизить риск осложнений, связанных с хронической формой болезни.
Медики подчеркивают важность клинических испытаний, которые должны подтвердить эффективность и безопасность нового средства. Они также выражают надежду на то, что препарат станет доступным для широкой аудитории, что позволит многим людям получить необходимую помощь. Врачи уверены, что успешная реализация этого проекта может стать важным шагом в борьбе с вирусными гепатитами и улучшить здоровье населения в целом.
Разработка препарата от гепатита B вызывает широкий резонанс в обществе. Многие люди выражают надежду на то, что новый препарат станет прорывом в лечении этой болезни, которая затрагивает миллионы людей по всему миру. В социальных сетях активно обсуждают возможные преимущества и побочные эффекты, а также делятся личными историями борьбы с заболеванием. Врачи и эксперты подчеркивают важность клинических испытаний, чтобы гарантировать безопасность и эффективность нового лекарства. Некоторые пациенты уже начали мечтать о жизни без постоянного контроля и ограничений, связанных с гепатитом B. В то же время, среди людей есть и скептики, которые предпочитают дождаться результатов исследований, прежде чем делать выводы. В целом, новость о завершении разработки препарата вдохновляет и вселяет надежду на лучшее будущее для многих, кто страдает от этого заболевания.
Широкое медицинское применение
Технология, которая пока используется лишь в научных лабораториях. Но имеет все шансы выйти в широкое медицинское применение. И тогда у медицины появится возможность излечивать те заболевания, которые до сих пор считались неизлечимыми. В частности, благодаря наночастицам можно будет создать более эффективную и гораздо менее токсичную альтернативу химиотерапии. Успешно бороться с давним и до сих пор непобежденным врагом человечества — раком.
Исследователи создали технологии доставки CRISPR/Cas в целевые органы. Высокая эффективность такого способа лечения была доказана in vitro и in vivo. При испытаниях на клеточных культурах доставка наночастиц в целевые клетки выросла в десять раз. При доставке в печень, мозг и опухоли на моделях животных более 80% наночастиц накапливались в целевых органах.
Читайте также:
Ученые говорят, что теперь, по сути, можно взять любую CRISPR/Cas систему, упаковать и заставить работать на благо человека. Исправлять мутации или разрушать вирусы. «Самое главное достоинство CRISPR/Cas-системы в том, что это не инструмент, это платформа. Этим молекулярным ножницам можно присоединять дополнительные функциональные элементы. Можно адаптировать эту систему под решение конкретных практических задач. И для лечения множества заболеваний», — подчеркнул Костюшев.
Вопрос-ответ
Когда будет выпущено лекарство от гепатита B?
К 2027 году будет выпущено 6 новых препаратов от гепатита B.
Почему нет лекарства от гепатита Б?
Несмотря на значительные достижения медицинской науки в области лечения вирусных гепатитов, гепатит В остается неизлечимым заболеванием, так как препаратов, полностью уничтожающих вирус в печени, до сих пор нет.
Какие новые лекарства от гепатита С зарегистрированы в России?
«Лечение против всех генотипов вируса гепатита С» – вот что обещают Gilead Sciences с новым препаратом «Эпклюза». Лекарственное средство представляет собой комбинированный противовирусный препарат прямого действия, в состав которого входят два активных вещества, препятствующих репликации вируса гепатита С.
Можно ли избавиться от гепатита Б навсегда?
– Нет. Но его можно держать под контролем, и тогда он не будет угрозой для жизни! Гепатит В – неизлечимое хроническое пожизненное заболевание.
Советы
СОВЕТ №1
Следите за новостями в области медицины и фармацевтики. Разработка новых препаратов, особенно для лечения таких серьезных заболеваний, как гепатит B, может повлиять на доступность и эффективность лечения. Подписывайтесь на специализированные медицинские издания и ресурсы, чтобы быть в курсе последних достижений.
СОВЕТ №2
Обсуждайте с врачом возможные варианты лечения. Если вы или ваши близкие страдают от гепатита B, важно регулярно консультироваться с медицинским специалистом о новых препаратах и методах лечения, которые могут стать доступны в ближайшем будущем.
СОВЕТ №3
Поддерживайте здоровый образ жизни. Правильное питание, регулярные физические нагрузки и отказ от вредных привычек могут значительно улучшить общее состояние здоровья и помочь организму справляться с вирусом гепатита B до появления новых методов лечения.
-
Читайте также:
СОВЕТ №4
Участвуйте в программах поддержки и исследованиях. Если у вас есть возможность, рассмотрите участие в клинических испытаниях новых препаратов. Это не только поможет вам получить доступ к передовым методам лечения, но и внесет вклад в развитие медицины.
Загрузка...
